Kako poteka gensko zdravljenje in katere bolezni je z njim že mogoče zdraviti?

Nedavno sem prebrala, da se že v nekaj letih obetajo mnoge nove možnosti zdravljenja z gensko terapijo, odmevala je tudi zgodba uspešnega genskega zdravljenja dečka s prirojeno živčno-mišično boleznijo v tujini. Katere bolezni bo mogoče tako ozdraviti? Kako tako zdravljenje deluje?

Skoraj vse prirojene genske bolezni (npr. spinalna mišična atrofija, cistična fibroza in mnoge druge) sodijo med redke bolezni in imajo pogosto težek potek, neredko je pri njih sodobna medicina nemočna. Pri nekaterih je sicer mogoče bolj ali manj učinkovito preprečevati posledice ali lajšati težave, vendar
vzročnega zdravljenja večinoma ne poznamo ali ga vsaj do nedavnega nismo poznali.

Gensko zdravljenje poteka na različne načine. Najbolj znan je tak, ko s pomočjo virusa, ki vsebuje delujočo različico gena (ki je pri bolezni, ki jo zdravimo, okvarjen), z ok...